Revista Nº 26 ENERO 2024
AUTORA: Irene Bernal.
Doctora en Ciencias Políticas. Responsable de Investigación en la Fundación Salud por Derecho.
Desde hace varios años, la Comisión Europea[2] tenía encima de la mesa uno de sus mayores retos, afrontar una reforma de la política farmacéutica europea con la que abordar las numerosas aristas de un sistema que sigue poniendo el acento en los incentivos a la propiedad intelectual y a la protección del mercado y menos atención a la asequibilidad, los altos precios de los nuevos medicamentos y el acceso a muchos de ellos en muchos países de la UE.
La crisis de salud global del COVID-19 tensionó los sistemas sanitarios y el acceso a muchas tecnologías sanitarias por muchas razones. En una primera fase su escasez, la falta de industria que respondiera a las necesidades de una pandemia y la necesidad de prevenir y controlar los contagios puso en jaque a los Estados. Avanzada la pandemia se hicieron evidentes otras fisuras como fue la falta de transparencia en contratos con la industria farmacéutica; el nacionalismo de la vacuna; la inequidad en el acceso; la inversión pública en la innovación y la falta de mecanismos de retorno que aseguren el interés general por encima de los particulares de una industria, entre otros.
Con este contexto arranca el trabajo de la Comisión Europea y en abril de 2022[3] presenta una propuesta de Directiva[4] que tenía por objetivo abordar muchos de los aspectos que se han mencionado antes. En su artículo 2, la Directiva hace un intento muy oportuno de homogeneizar en los 27 la implementación de un instrumento conocido como exención hospitalaria.
El artículo 28 del Reglamento europeo 1394/2007 sobre medicamentos de terapia avanzada[5] prevé la aplicación de un procedimiento nacional para regular la fabricación y el uso de determinados medicamentos de terapia avanzada de producción no rutinaria conforme a normas de calidad específicas, y de uso hospitalario, bajo la responsabilidad exclusiva de un médico. España desarrolló la exención hospitalaria en 2014 con el Real Decreto 477/2014[6], por el que se regula la autorización de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial recogiendo los mismos criterios establecidos en el reglamento europeo. Además, lo hizo en un contexto en el que se reconoce su liderazgo por su innovación en terapias celulares en Europa y en trasplante de órganos, un liderazgo que mantiene hoy[7].
En la actualidad, y de acuerdo con la información publicada por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) existen tres medicamentos autorizados bajo exención hospitalaria en España[8]: 1) NC1 indicado para pacientes adultos con secuelas de lesión medular traumática crónica, que presenten lesiones medulares incompletas a nivel dorsal o lumbar. (Hospital Puerta de Hierro)[9]; 2) ARI-0001 indicado en el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B CD19+ en recaída o refractaria (Hospital Clínic de Barcelona)[10] y 3) CEMTROCELL indicado para la reparación de lesiones sintomáticas del cartílago de la rodilla en adultos (Clínica Cemtro)[11].
Estos son ejemplos del uso de una cláusula que parece relevante y responde a necesidades de pacientes, algo que también aprecia la Comisión Europea. Sin embargo, en este proceso de revisión, los partidos más conservadores en el Parlamento Europeo han presentado enmiendas al texto que prácticamente harían inviable la implementación de la exención hospitalaria. Las propuestas son muy variadas, pero a continuación se presentan algunos de los elementos que han surgido en este debate que merecen la atención.
La patronal farmacéutica europea en sus recomendaciones[12] ha pedido redefinir la producción rutinaria y la priorización de la incorporación de pacientes a ensayos clínicos en vez de optar por la exención hospitalaria argumentando la calidad, seguridad y eficacia que estos aseguran. La suerte del modelo español es que salvaguarda todos esos elementos y su marco procedimental podría ser una referencia que sirviera de guía para la armonización. Por ejemplo, algunos de estos requisitos obligan a estándares de datos preclínicos, clínicos, de fabricación (GMP) y de farmacovigilancia similares a los que se solicitaría al resto de productos bajo el Reglamento (CE) nº 1394/2007.
Por otra parte, se tiende a pensar que a la exención hospitalaria solo recurren los hospitales públicos. La regulación habla de hospitales en términos genéricos y la realidad es que tanto los hospitales públicos como privados pueden optar por esta cláusula. Por ello debe ser percibido como un instrumento al que recurrir desde los hospitales si la I+D “in house” presenta alternativas prometedoras para los pacientes.
Otro de los elementos que no gusta a las partes más conservadoras es la coexistencia de ATMPs académicas aprobados bajo la exención hospitalaria si existe ensayo comercial o aprobación con indicación similar. Tal y como recoge la Red TERAV: “Es inaceptable impedir el tratamiento de los pacientes con un producto evaluado y aprobado por las autoridades competentes (EH) solo porque existe otro producto potencial en desarrollo. Debe recordarse que muchas ATMP aprobadas de forma centralizada provienen de acuerdos entre la industria y la academia para obtener una autorización de comercialización; y las aprobaciones de productos académicos bajo la Exención Hospitalaria a veces son un puente hacia una autorización de comercialización. Limitar la EH y solo respaldar aquellos desarrollos que, desde el principio, parecen rentables para las empresas con miras a la fabricación industrial centralizada, y un suministro global para toda la UE, sería profundamente negativo para el progreso científico y perjudicaría los intereses de los pacientes cuyos tratamientos son menos rentables”.[13]
Limitar la exención hospitalaria es eliminar una vía de innovación directa a pacientes con tratamientos que funcionan y que no pueden desaparecer con la llegada de otro industrial. Llevar a cabo esta estrategia significaría reducir la propia capacidad de innovación que tienen los hospitales con su conocimiento, recursos, pacientes etc., cuando el hecho de tener estos productos tan cerca de la práctica clínica permite unas enormes mejoras que repercute en mejores atenciones. En definitiva, limitar la I+D y la mejora de las respuestas clínicas.
Por último, no hay que dejar de destacar un elemento importante como es el precio de muchas de las ATMPS académicas frente a las industriales. La asequibilidad, aunque no se nombre parecería un aspecto importante para las compañías. Sin embargo, esta debería ser una oportunidad para impulsar la transparencia de manera que se conozcan los costes reales de este tipo de terapias, desde la innovación hasta su delivery.
Desde distintos espacios se han elevado voces científicas y civiles para alertar de las propuestas de un grupo de europarlamentarios para debilitar la exención hospitalaria y han pedido los siguiente[14],[15]:
· La EH debe salvaguardarse, ya que garantiza el acceso de los pacientes a productos de nuevo desarrollo que responden a una necesidad en salud y posibilita una I+D alternativa desde los propios hospitales. Además, los productos aprobados bajo la EH en términos de calidad, seguridad y eficacia demostradas deben seguir estando disponibles para los pacientes, independientemente de la entrada de otros productos con aprobaciones de autorización de comercialización. En ese sentido, no debería restringirse su utilización en el tiempo, como propone el actual proyecto de informe, ya que este tipo de medidas pondrían en peligro su aplicación efectiva.
· La EH debería exigir requisitos de entrada de datos equivalentes a los de la autorización centralizada, en cuanto a datos preclínicos, clínicos y de fabricación en cumplimiento de las normas de seguridad, vigilancia y calidad. Debería crearse un registro a escala de la UE para hacer un seguimiento de todos los productos de la EH a nivel europeo, de forma que pueda reforzarse la colaboración y la transparencia entre hospitales y organizaciones sin ánimo de lucro.
· La EH necesita un fuerte apoyo que conduzca a una autorización por parte de la EMA para garantizar el acceso en toda la UE. Además, las autoridades competentes deberían proporcionar asesoramiento científico a las instituciones académicas y sin ánimo de lucro asignando los recursos necesarios para ello y reforzando el actual piloto PRIME. Estas instituciones de perfil no comercial necesitarán apoyo, no sólo para las distintas fases durante los ensayos clínicos, también con los procedimientos reguladores e industriales. Por lo tanto, debería disponerse de financiación tanto a nivel nacional como europeo para este fin.
· La transparencia en torno a la financiación pública de la EH y el precio de reembolso son aspectos muy importantes. Por ello, deberían hacerse públicos los precios finales de todas las tecnologías sanitarias, especialmente las que cuentan con apoyo público para su desarrollo. En los procesos de financiación de medicamentos debería darse prioridad a las terapias avanzadas académicas y financiadas con fondos públicos y favorecer acuerdos de licencia transparentes y no exclusivas que permitan transferir el conocimiento.
Durante el primer cuatrimestre se negociará la posición definitiva del Parlamento Europeo que debería aprobarse en el mes de abril. Esperemos que se puedan contrarrestar los argumentos actuales y salga adelante una propuesta que permita en todo caso fortalecer la cláusula de la exención hospitalaria y no al contrario. El momento es ahora.
Referencias
[1] Dra. En Ciencias Políticas. Responsable de Investigación e Investigación en la Fundación Salud por Derecho.
[2] European Council. Council conclusions on strengthening the balance in the pharmaceutical systems in the EU and its Member States (2017). Disponible en: https://www.consilium.europa.eu/en/press/press-releases/2016/06/17/epsco-conclusions-balance-pharmaceutical-system/
[3] European Commission. Reform of the EU pharmaceutical legislation. 2017. Disponible en: https://health.ec.europa.eu/medicinal-products/pharmaceutical-strategy-europe/reform-eu-pharmaceutical-legislation_en
[4] European Commission. Proposal for a DIRECTIVE OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL on the Union code relating to medicinal products for human use, and repealing Directive 2001/83/EC and Directive 2009/35/EC. 2023. Disponible en: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=CELEX:52023PC0192
[5] Reglamento (CE) nº 1394/2007 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 13 de noviembre de 2007, sobre medicamentos de terapia avanzada y por el que se modifican la Directiva 2001/83/CE y el Reglamento (CE) nº 726/2004. 2007. Disponible en: https://www.boe.es/buscar/doc.php?id=DOUE-L-2007-82262
[6] Real Decreto 477/2014, de 13 de junio, por el que se regula la autorización de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial. Disponible en https://www.boe.es/diario_boe/txt.php?id=BOE-A-2014-6277
[7] Ministerio de Sanidad. Uno de cada 4 donantes de la UE proviene de España. 2023. Disponible en: https://www.sanidad.gob.es/gabinetePrensa/notaPrensa/pdf/NDP_N300823112828616.pdf
[8] AEMPS. Medicamentos de fabricación no industrial. 2023. Disponible en: https://www.aemps.gob.es/medicamentos-de-uso-humano/legislacion_espana_medicamentosusohumano/legislacion-medicamentos-de-fabricacion-no-industrial/
[9] AEMPS. Exención Hospitalaria. Listado de autorización de uso. 2023. Disponible en: https://www.aemps.gob.es/investigacionClinica/terapiasAvanzadas/docs/NC1_ficha-tecnica.pdf
[10] AEMPS . Exención Hospitalaria. Listado de autorización de uso. 2023. Disponible en: https://www.aemps.gob.es/investigacionClinica/terapiasAvanzadas/docs/ARI-0001_ficha-tecnica.pdf
[11] AEMPS. Exención Hospitalaria. Listado de autorización de uso. 2023. Disponible en: https://www.aemps.gob.es/investigacionClinica/terapiasAvanzadas/docs/FT-Cemtrocell.pdf
[12] EFPIA. Assessment of main provisions and key EFPIA recommendations on the revision
of the pharmaceutical package. 2023. Disponible en: https://www.efpia.eu/media/gy5j1nkt/efpia-recommendations-on-the-revision-of-the-pharmaceutical-package.pdf
[13] Red TERAV (2023). Documento de consenso de la Red Española de Terapias Avanzadas (RICORS-TERAV) sobre las enmiendas recientemente presentadas a la regulación europea en la “Exención Hospitalaria”. Disponible en: https://www.redterav.es/ffis/detalleContenido.jsf?id=17808
[14] Salud por Derecho. Protejamos la investigación en los hospitales públicos. Carta pública Diciembre de 2023. Disponible en: https://saludporderecho.org/wp-content/uploads/2023/12/CartaExencionHospi_Def-1.pdf
[15] Salud por Derecho. La exención hospitalaria. Aumentar el acceso a la innovación y la producción local. Diciembre 2023. Disponible en: https://saludporderecho.org/wp-content/uploads/2023/11/HE_SaludporDerecho_ES.pdf