España y la Resolución sobre Enfermedades Raras en la OMS. Oportunidades y riesgos para el liderazgo español en salud global

ORIGINAL. Revista nº 37, Marzo  2025

Adrián Alonso Ruiz.

Responsable de Incidencia e investigación. Salud por Derecho. Adrian.alonso@saludporderecho.org

1. Introducción

La actual legislatura ha supuesto un cambio en la participación española en el ámbito de la salud global y la política farmacéutica. Ejemplos de esta mayor actividad la creación de una plataforma de demostración para dar a conocer el modelo español de atención primaria en la región Europea de la OMS (1), la participación de alto nivel en distintos foros internacionales (2), la elección de la ministra García como miembro del Comité Ejecutivo de la OMS (3) o los recientes acuerdos con organizaciones internacionales como Unitaid (4) y ONUSIDA (5). En política farmacéutica el aparente compromiso del ministerio con una mayor transparencia en el sector farmacéutico (6), o la publicación de una Estrategia de la Industria Farmacéutica con menciones al Medicines Patent Pool o DNDi (7), son ejemplos de este cambio.

Este mayor compromiso es bienvenido, ya que la salud global no ha sido vista en España como un ámbito en el que desarrollar su acción exterior de manera clara, pese a ser un terreno que muchos países utilizan para desplegar su poder blando (8). Además, en un mundo con crecientes problemas sanitarios globales y también con mayores tensiones geopolíticas y nacionalismos, el compromiso español con el multilateralismo y la colaboración internacional en salud es algo positivo.

El pasado agosto, la ministra Mónica García anunciaba junto a Egipto el copatrocinio español de una resolución sobre Enfermedades Raras (9). La resolución, que contó con un amplio apoyo en la reciente votación durante la Junta Ejecutiva de la OMS para su próxima discusión en la 78ª Asamblea Mundial de la Salud (AMS), es otro ejemplo de este liderazgo en materia de salud (10). Sin embargo, la resolución ha levantado una serie de críticas por parte de la sociedad civil que explicaremos a continuación (11,12).

2. ¿Qué son las enfermedades raras? El modelo de innovación de enfermedades raras[A]

El término surge en los años 70, para dar visibilidad a aquellas patologías con baja prevalencia en Estados Unidos y atraer la inversión de la industria farmacéutica. Así, la baja prevalencia en un territorio y la falta de inversión en I+D son elementos clave para definir una enfermedad como rara.

En 1983, la Ley de Medicamentos Huérfanos (Orphan Drug Act) definió como medicamentos huérfanos aquellos tratamientos no patentados, que trataban una enfermedad sin viabilidad económica en EE.UU. Esta Ley fue enmendada en 1984 y 1985 para incluir medicamentos patentados y estableciendo una prevalencia inferior a 200.000 pacientes como criterio para considerar una enfermedad como rara. Estas enmiendas asumieron que cualquier medicamento dirigido a una población pequeña es poco atractivo comercialmente.

El incentivo más importante de la ley son los siete años de monopolio concedidos a tratamientos designados como huérfanos. Además, incluye financiación de la investigación e incentivos fiscales para cubrir el desarrollo preclínico y clínico, y la creación de procedimientos e instituciones para dar apoyo regulatorio y favorecer la coordinación entre actores. La ley fue replicada en otros países y regiones, como en la UE o Japón, donde se otorgan diez años de monopolio en lugar de siete. En Europa, demostrar la falta de viabilidad económica sigue siendo un criterio, aunque nunca ha sido utilizada ya que no es indispensable.

Estas políticas han incrementado el número de medicamentos huérfanos. Sin embardo, este aumento debe ser matizado, debido a los efectos adversos de la ley sobre la sostenibilidad de los sistemas sanitarios mundiales, y la equidad en el acceso global. En resumen:

· El monopolio de un medicamento huérfano impide la comercialización de otros tratamientos para la misma indicación, aunque sean completamente diferentes. Esto desincentiva la investigación cuando una indicación huérfana ya está cubierta.

· La extensión de monopolios ha conducido a precios más elevados, durante más tiempo, con tratamientos huérfanos que han encadenado designaciones huérfanas suficientes para aumentar el monopolio durante más de dos décadas.

· Estas políticas han contribuido a la división de enfermedades en subtipos con menor prevalencia para poder acceder a los incentivos (práctica denominada salami-slicing). Esto ha sido especialmente relevante en el campo de la oncología, que históricamente ha representado entre el 20 y el 30% de las designaciones huérfanas en EE.UU, limitando los desarrollos en otras áreas.

· Finalmente, el elevado precio derivado de los monopolios limita el acceso a medicamentos huérfanos a sistemas sanitarios con capacidad para pagarlos, limitando el acceso global.

Esto ha generado un modelo de innovación para las enfermedades raras. Este modelo permite obtener varias designaciones huérfanas para un único medicamento, aumentando el monopolio y por tanto, los precios más elevados para tratar enfermedades que, de manera conjunta, no son raras. Por ejemplo, adalimumab, bevacizumab, o bortezomib recibieron más de dos décadas de exclusividad de mercado en Estados Unidos cada uno, gracias a la acumulación de designaciones huérfanas, pese a que la suma de las prevalencias de las enfermedades que tratan son muy superiores al límite de enfermedad rara (13).

Un análisis reciente de Salud por Derecho (12) mostró que el número de designaciones huérfanas y el subsiguiente monopolio es mayor en terapias CAR-T, que en otros tipos de terapias huérfanas. El desarrollo de estas terapias ha sido señalado como una de las prioridades industriales y sanitarias en España, que ha desarrollado un ecosistema para desarrollar este tipo de terapias asequibles para el sistema sanitario español.

Resaltar en una resolución algunas de estas causas que generan barreras al acceso a medicamentos huérfanos, facilitaría determinar las políticas para abordar dichas barreras posteriormente.

3. La Resolución sobre Enfermedades Raras: Contenido y Estado Actual (503/400 palabras)

Las resoluciones son instrumentos normativos no vinculantes adoptados por la Asamblea Mundial de la Salud (14). Son una forma de fijar las prioridades políticas, urgiendo o recomendando el trabajo en una determinada temática. Previas a su votación en la Asamblea Mundial de la Salud, las resoluciones pueden ser incluidas en la agenda previa votación y recomendación por el Consejo Ejecutivo de la OMS.

El pasado verano, la ministra Mónica García participó en un evento organizado por la organización Rare Disease International, en el que se anunció el apoyo junto con Egipto, a una resolución sobre enfermedades raras (9). El texto de la resolución fue aprobado por el Consejo Ejecutivo de la OMS el pasado febrero, para ser incluido en la agenda de la próxima Asamblea Mundial de la Salud (10). El texto menciona que los costes elevados pueden derivar en un acceso inconsistente, retrasado y desigual a estos tratamientos y pide que el desarrollo de un Plan de Acción Global incluya un marco para promover el acceso equitativo global a tratamientos. Sin embargo, algunos aspectos de la resolución han sido criticados por la sociedad civil (11,15).

Las críticas residen en la falta de menciones específicas a las causas que generan las desigualdades en el acceso a medicamentos huérfanos. Concretamente, las críticas se centran en los siguientes puntos (12,15):

·  La ausencia de lenguaje sobre flexibilidades de los ADPIC para abordar las barreras al acceso generadas por los derechos de propiedad intelectual. Este lenguaje ha sido incluido en resoluciones sobre VIH, Propiedad Intelectual y Salud Publica o COVID-19 entre otras (16–18).

·  La falta de menciones a los monopolios derivados de las legislaciones nacionales, como una barrera fundamental en el acceso, pese a ser mencionados en el informe del Director General a la Asamblea Mundial de la Salud «Ampliar el acceso a tratamientos efectivos para el cáncer y las enfermedades raras y huérfanas, incluidos medicamentos, vacunas, dispositivos médicos, diagnósticos, productos de apoyo, terapias basadas en células y genes y otras tecnologías sanitarias; y mejorar la transparencia de los mercados de medicamentos, vacunas y otros productos sanitarios.» (19)

· La falta de lenguaje sobre la necesidad de aumentar la transparencia en el sector farmacéutico, en la línea de la Resolución de Transparencia (20) impulsada por España en 2019, junto con la necesidad de abordar la transferencia de tecnología y conocimiento que permita producir y desarrollar terapias avanzadas en países de ingresos medios y bajos.

Finalmente, la sociedad civil ha señalado el interés de grupos financiados por la industria farmacéutica en la promoción de esta resolución. Rare Disease International (RDI) se define como la alianza global de personas que viven con enfermedades raras. Con más de 100 organizaciones de 48 países, la organización depende de la industria farmacéutica para cubrir un 50% de su financiación y ha sido la principal promotora no estatal de la resolución, llegando a plantear la financiación del desarrollo de la resolución, estimado en 9 millones de dólares a lo largo de dos años (11).

4. Conclusiones

La resolución sobre enfermedades raras es un paso adelante en la agenda internacional del ministerio de Sanidad y debe ser celebrado. Sin embargo, su potencial puede verse limitado si en su recorrido en la Asamblea Mundial de la Salud y el posterior desarrollo en un Plan de Acción Global, continúa ignorando las causas estructurales que dificultan el acceso equitativo global a medicamentos huérfanos y las medidas políticas para abordarlas. La presencia de grupos de interés financiados por la industria farmacéutica puede contribuir a limitar acciones en este sentido, por lo que el Gobierno haría bien en protegerse de posibles conflictos de interés incorporando a otras organizaciones de salud global y de la sociedad civil en el proceso de negociación y en el desarrollo posterior de la resolución.

Además, mientras España busca posicionarse como un actor más influyente en la salud global y en el debate internacional sobre acceso a medicamentos, es necesario que trabaje por asegurar la coherencia entre su política nacional y su actuación internacional. Participar más activamente en la gobernanza de la salud global (aquella relacionada con las instituciones internacionales con un mandato específico de salud) es un camino para aumentar el perfil en estos foros. Sin embargo, es necesario también el trabajo en la gobernanza para la salud global, aquella relacionada con cómo las políticas e instituciones nacionales y regionales influyen en la salud global. A nivel nacional, incorporar una perspectiva de salud global en las prioridades del PERTE Salud de Vanguardia, haciendo que el modelo nacional de desarrollo y producción de terapias avanzadas asequibles pueda exportarse a otras regiones, o incrementar la transparencia de los precios pagados por medicamentos huérfanos y los criterios para su incorporación (o no) en el Sistema Nacional de Salud, son dos formas en las que las prioridades nacionales se podrían alinear con las internacionales.

A nivel internacional, trabajar para que la Legislación Farmacéutica Europea reduzca los problemas derivados del modelo de innovación en enfermedades raras, apostando por la reducción de monopolios y la reducción de incentivos para tratamientos que no cubren necesidades médicas no cubiertas, podría facilitar también la labor española por mejorar la calidad de vida de las personas que viven con enfermedades raras, dentro y fuera de sus fronteras.

Referencias

  1. Launch of the WHO PHC Demonstration Platform in Spain [Internet]. [cited 2025 Mar 4]. Available from: https://www.who.int/europe/news-room/events/item/2024/06/03/default-calendar/launch-of-the-who-phc-demonstration-platform-in-spain
  • Amorim C, Douste-Blazy P, Wirayuda H, Støre JG, Gadio CT, Dlamini-Zuma N, et al. Oslo Ministerial Declaration—global health: a pressing foreign policy issue of our time. The Lancet. 2007 Apr;369(9570):1373–8.
  1. World Health Organization. Rare diseases: a global health priority  for equity and inclusion [Internet]. 2015 [cited 2025 Mar 4]. Available from: https://apps.who.int/gb/ebwha/pdf_files/EB156/B156_(15)-en.pdf
  1. Acceso, transparencia e influencia de la industria: los desafíos de la resolución de enfermedades raras de la OMS [Internet]. [cited 2025 Mar 4]. Available from: https://saludporderecho.org/la-resolucion-de-enfermedades-raras-en-la-oms-en-riesgo/
  1. Salud por Derecho. Coherencia Política más allá de la resolución de enfermedades raras [Internet]. Madrid: Salud por Derecho; 2024 Dec [cited 2025 Mar 4]. Available from: https://saludporderecho.org/wp-content/uploads/2024/12/Enfermedades-Raras_ESP_091224.pdf
  1. Padula WV, Parasrampuria S, Socal MP, Conti RM, Anderson GF. Market Exclusivity for Drugs with Multiple Orphan Approvals (1983–2017) and Associated Budget Impact in the US. PharmacoEconomics. 2020 Oct;38(10):1115–21.
  1. Kickbusch I, Nikogosian H, Kazatchkine M, Kökény M, editors. A guide to global health diplomacy: better health – improved global solidarity – more equity. Geneva: Graduate Institute of International and Development Studies, Global Health Centre; 2021. 253 p.
  1. WHO: Rare Disease Resolution Is Silent On Use Of TRIPS Flexibilities [Internet]. [cited 2025 Mar 4]. Available from: https://www.twn.my/title2/health.info/2025/hi250201.htm
  1. World Health Assembly. COVID-19 response [Internet]. 2020 [cited 2025 Mar 4]. Available from: https://apps.who.int/gb/ebwha/pdf_files/WHA73/A73_R1-en.pdf
  1. World Health Assembly. Intellectual property rights, innovation and public health [Internet]. 2003 [cited 2025 Mar 4]. Available from: https://apps.who.int/gb/ebwha/pdf_files/WHA56/ea56r27.pdf
  1. World Health Assembly. Scaling up treatment and care within a coordinated and comprehensive reponse to HIV/AIDS [Internet]. 2004 [cited 2025 Mar 4]. Available from: https://apps.who.int/gb/ebwha/pdf_files/WHA57/A57_R14-en.pdf
  1. World Health Assembly. Expanding access to effective treatments for cancer and rare and orphan diseases, including medicines, vaccines, medical devices, diagnostics, assistive products, cell- and gene-based therapies and other health technologies; and improving the transparency of markets for medicines, vaccines, and other health products.
  • World Health Assembly. Improving the transparency of markets for medicines, vaccines, and other health products. WHA72.8 Agenda Item 11.7 May 28, 2019.

[A] Basado en el análisis Alonso Ruiz A, Large K, Moon S and Vieira M. Pharmaceutical policy and innovation for rare diseases: A narrative review [version 2; peer review: 2 approved, 3 approved with reservations]. F1000Research 2023, 12:211 (https://doi.org/10.12688/f1000research.130809.2)

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