OTRAS FUENTES. Revista nº 40 – Verano 2025
David Franco.
People,s Health Dispatch, 28-05-2025. https://peoplesdispatch.org/2025/05/28/against-the-normalization-of-limited-access-to-car-t-cell-therapies/
Este tema de la producción académica de CAR.T que aborda el artículo, en la revista lo hemos tratado con anterioridad. Hemos resaltado el papel de nuestro país con precursores en su desarrollo como el Hospital Clínic de Barcelona y de investigadores como Joan Manel.
Sin embargo, nos parece necesario insistir una y otra vez en la necesidad de definitivamente, instalar un procedimiento para asegurar la producción pública de este tipo de medicamentos y como señala el artículo, extendiendo aún más la autorización, desde la actual y limitada exención hospitalaria, a un mecanismo regulado y aprobado desde la EMA para la producción pública de este tipo de terapias.
Las terapias con células CAR-T han impulsado avances notables en el tratamiento de cánceres, como el linfoma, la leucemia y el mieloma múltiple. Al modificar genéticamente las células inmunitarias de los pacientes para combatir directamente su enfermedad estas terapias ofrecen una esperanza sin precedentes. Sin embargo los costes prohibitivos de los productos comerciales de células CAR-T que oscilan 350.000 y más de 500.000 $ por paciente representan una enorme barrera para su adopción generalizada y accesibidad.
El Centro Médico Universitario de Groningen (UMCG) en los Países Bajos ha tomado medidas para abordar estos problemas mediante el desarrollo de una alternativa asequible a las terapias con células CAR-T disponibles comercialmente. Este tratamiento «casero» presenta ventajas innegables: tiempos de producción más rápidos (de una a dos semanas en comparación con las cuatro a seis semanas de las opciones comerciales), mejor calidad gracias al procesamiento inmediato de células frescas y costos calculados notablemente más bajos: alrededor de 80.000 euros (aproximadamente 90.500 dólares) por paciente. Esta iniciativa despierta, con razón, admiración y demuestra las inmensas posibilidades que ofrecen las instituciones públicas cuando priorizan el bienestar del paciente por encima de los imperativos del mercado.
Los límites de la vía de exención hospitalaria
Sin embargo, en lugar de aprovechar al máximo esta oportunidad para desafiar a una industria farmacéutica dominada por la lógica del lucro, UMCG está aplicando la llamada «exención hospitalaria». Bajo esta disposición, los hospitales pueden utilizar terapias internamente sin requerir la autorización de comercialización completa de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Si bien es loable en la reducción de gastos a corto plazo, eludir las vías regulatorias de la EMA conlleva importantes inconvenientes.
En primer lugar, al no obtener la aprobación de la EMA, las terapias de UMCG carecen de un acceso más amplio al mercado en toda Europa, lo que priva a los pacientes potenciales de sus beneficios. En segundo lugar, el registro de la EMA garantiza un riguroso control de calidad y una monitorización continua de la seguridad y eficacia de la terapia a pesar de los costes y complejidades iniciales. El enfoque de la exención hospitalaria podría promover inadvertidamente afecciones con estándares de calidad variables en diferentes centros, lo que podría poner en riesgo la seguridad del paciente.
Una preocupación particularmente importante, expresada por desarrolladores académicos, como los que impulsaron el ARI-0001 en España, es la falta de armonización de los marcos de exención hospitalaria en los Estados miembros de la UE. Si bien nueve países han implementado normas de exención hospitalaria, las discrepancias en los requisitos regulatorios, los procedimientos de monitoreo y los estándares de control de calidad plantean desafíos tanto para la transparencia como para la equidad en el acceso de los pacientes. Este panorama fragmentado puede socavar la confianza en la fiabilidad y reproducibilidad de las terapias CAR-T internas a través de las fronteras, incluso cuando dichas terapias demuestran una seguridad y eficacia comparables a las de las alternativas comerciales. En tercer lugar, es improbable que las entidades comerciales que invierten fuertemente en terapias CAR-T reduzcan los precios sin la presión competitiva de terapias académicas aprobadas y ampliamente accesibles. La UMCG está perdiendo la oportunidad de transformar la dinámica del mercado de forma más permanente y efectiva al optar por la exención en lugar de la aprobación total de la EMA.
Las grandes farmacéuticas refuerzan su control sobre las terapias CAR-T
Al mismo tiempo, las principales compañías farmacéuticas están expandiendo rápidamente su presencia en el mercado de la terapia celular CAR-T, especialmente en Europa. Las adquisiciones multimillonarias de EsoBiotec y Gracell Biotechnologies por parte de AstraZeneca afirman optimizar la producción y reducir los costos, pero en última instancia consolidan el control corporativo sobre tratamientos que, idealmente, deberían seguir siendo accesibles al público. La expansión de Bristol Myers Squibb en Leiden, las instalaciones de Gilead en Ámsterdam, las iniciativas de producción descentralizada de Novartis y la colaboración de Johnson & Johnson con Legend Biotech para establecer una planta de fabricación de CAR-T en Gante subrayan aún más esta preocupante tendencia. Si bien estos avances pueden mejorar superficialmente la disponibilidad del tratamiento, la experiencia demuestra consistentemente que las iniciativas corporativas priorizan los márgenes de beneficio y la tecnología patentada sobre la asequibilidad sostenible y el acceso equitativo.
Sin embargo, existen alternativas genuinas. Las iniciativas farmacéuticas públicas, como la producción descentralizada de CAR-T en Canadá y NexCAR19 en India, demuestran que los tratamientos avanzados pueden administrarse de forma asequible, en ocasiones a menos de una décima parte del coste comercial, sin comprometer la calidad ni la seguridad.
En Europa, el Hospital Antoni van Leeuwenhoek de Ámsterdam (AVL) ofrece un ejemplo visionario al buscar activamente la aprobación total de la EMA para sus propias terapias celulares. La decisión del AVL no solo garantiza rigurosos estándares de calidad y seguridad, sino que también proporciona un modelo escalable que otros hospitales de la región pueden adoptar. Sin embargo, es fundamental reconocer que el camino del AVL hacia la aprobación de la EMA es relativamente sencillo, ya que actualmente no existen tratamientos comerciales con células de linfocitos infiltrantes de tumores (TIL) aprobados por la EMA. Por el contrario, el UMCG se enfrenta a un entorno regulatorio más complejo, ya que varias terapias celulares CAR-T producidas comercialmente ya cuentan con la aprobación de la EMA para indicaciones similares, lo que supone un reto mayor para obtener la aprobación regulatoria completa.
No hay innovación exitosa sin acceso universal.
A pesar de estas complejidades, la UMCG se encuentra en un momento crítico. Optar por la vía de la exención hospitalaria limitada solo amenaza con arraigar un modelo de atención médica donde el acceso equitativo sigue siendo la excepción y no la norma, manteniendo inadvertidamente la atención médica como un privilegio en lugar de un derecho universal. Esta disposición no debe considerarse un criterio de valoración, sino un paso intermedio estratégico. La experiencia española con el ARI-0001 ha demostrado que las exenciones hospitalarias pueden brindar terapias de manera efectiva a pacientes con necesidades urgentes no cubiertas, manteniendo al mismo tiempo estrictos estándares de calidad y seguridad. Además, con la recopilación continua de datos y el diálogo regulatorio, las terapias basadas en exenciones hospitalarias pueden transitar hacia la autorización completa de la EMA, logrando en última instancia un acceso más amplio y sostenible.
La innovación en atención médica debe priorizar soluciones equitativas y sostenibles accesibles para todos los pacientes que las necesitan. Al considerar la exención hospitalaria no como un sustituto, sino como un puente hacia la aprobación centralizada de la EMA, la UMCG puede mantener su compromiso con la asequibilidad y el servicio público, a la vez que sienta un precedente sólido. Este camino mantendría estándares rigurosos, inspiraría a otros centros académicos y reforzaría la necesidad de un marco regulatorio armonizado y centrado en el paciente que haga que las terapias avanzadas sean universalmente accesibles, no solo para quienes pueden pagarlas, sino para todos los que las necesitan.