REVISTA Nº 29 ABRIL 2024.
Soledad Cabezón.
Médica cardióloga. Miembro de la Comisión de Redacción de la rAJM. Presidenta electa de la AAJM.
El pasado 10 de abril, justo casi un año después de la publicación por la Comisión Europea (CE) el pasado 23 de abril de 2023 de la propuesta del paquete legislativo sobre la Estrategia Farmacéutica Europea (1, 2), el Parlamento Europeo (PE), en tiempo casi récord, cuando ni si quiera los eurodiputados veían posible alcanzar una acuerdo antes de finalizar la legislatura (3, 4), teniendo en cuenta la complejidad y tantos intereses enfrentados por las partes, en el penúltimo pleno del periodo de sesiones “se produjo el milagro”, especialmente loable a tenor de las manifestaciones de satisfacción por todas las partes.
Realmente es posible que todas las partes puedan estar contentas, sólo deben analizarse los puntos de partidas, las posibilidades de influencia de cada una y el resultado final desde cada una de sus perspectivas; diferente es el resultado visto de forma global para el conjunto de la sociedad. La CE, aunque desde una posición escasamente ambiciosa, señalaba la necesidad de reducción de los incentivos, siendo la UE donde son más generosos (5). Mientras en el PE, de mayoría conservadora, el Partido Popular se hacía con la ponencia de la Directiva e introducía el posicionamiento de la industria farmacéutica y la izquierda acaba aliviada cuando el resultado final, aunque más favorable a la industria que el propio planteamiento inicial de la CE, rebaja algo las pretensiones de los conservadores y salva, o más bien, deja abierta algunas cuestiones que considera claves como la exención hospitalaria. En fin, todos satisfechos.
Lo cierto es que, tras 20 años en vigor de la legislación farmacéutica, su revisión se hacía irrenunciable. El alto precio de los medicamentos nuevos, la falta y el desigual acceso a los mismos según el país de nacimiento, como señalaba la comisaria de Salud, Stella Kyriakides, en la presentación del paquete legislativo en el PE al afirmar que: «El lugar donde vives no debería determinar si vives o mueres»; la falta de tratamiento adecuado para determinadas patologías debido “ a su falta de valor”, cuyo término ha acuñado la industria para justificar su falta de atención a entidades con menor perspectiva lucrativa, y que engloba patologías de gran impacto social como la resistencia antimicrobiana, señalado como “el nuevo cáncer del siglo XXI”, y que le cuesta la vida a 35000 europeos al año, con un coste de 1500 millones de euros (6, 7), son, entre otros motivos suficientes para que se revise la legislación farmacéutica vigente.
Ya en 2017, el PE en 2017 (8) y, en 2016, el Consejo Europeo (9) solicitaron revisar y reequilibrar el sector farmacéutico. La CE, desde 2019, previa consulta pública y elaboración de los preceptivos informes de revisión y evaluación de impacto, ha venido preparando la propuesta de revisión de la legislación farmacéutica europea (10) que presentó el pasado año.
La influencia de la pandemia y las debilidades afloradas en el ámbito de la salud a nivel europeo durante ella o la irrupción de nuevas tecnologías y el desarrollo de nuevos ámbitos del conocimiento como la inteligencia artificial, la genética o el manejo masivo de datos, han jugado también un papel crucial en la conformación del contexto de revisión de la legislación en cuestión.
No obstante, no se puede obviar que la industria farmacéutica europea es considerada un sector económico estratégico desde el punto de vista de balanza comercial, sobre todo para determinados países como Alemania, muy especialmente, así como para Francia o Bélgica, una vez que UK abandona la UE y cede su posición, también estratégica. Con un ingreso de 175000 millones de euros al año en la UE, diez veces superior al de dos décadas atrás (11, 12), se opone a ver mermado su liderazgo, sobre todo en lo que respecta como sector más lucrativo de la UE. Es por ello, que la industria farmacéutica europea advierte de una pérdida de competitividad con relación a EEUU y Japón, clásicas potencias de la industria farmacéutica, y de la amenaza del rápido desarrollo de la industria asiática, y que pueden mermar su posición en el mundo. Cierto es también que lo que la industria señala como una pérdida de competitividad por un supuesto mayor atractivo a la inversión en investigación y desarrollo (ID) debido a un ecosistema (13, 14) más favorable en otras regiones, puede deberse en realidad a una ineficiencia del sector farmacéutico. Mientras hace 25 años uno de cada dos medicamentos nuevos lanzados al mercado se habían desarrollado en la UE y China no tenía aún un sector farmacéutico desarrollado, en 2021, de los 95 lanzamientos, 35 proceden de EEUU y 18 y 19 de la UE y China respectivamente. Sin embargo, la inversión en ID por parte de China fue del 12,5% respecto a la de EEUU y del 20% respecto a la UE (15, 16). Estos datos apuntan que lo que puede estar fallando o agotándose es la estrategia comercial de maximización de las beneficios y su reparto en dividendos a los accionistas, estrategia mantenida por las grandes regiones del sector empresarial farmacéutico a nivel mundial, y que hoy destapa los sectores asiáticos emergentes, pero cuya solución no puede ni debiera pasar por una mayor descapitalización del sector público que mantenga sus privilegios económicos.
Con todo, la CE marca los objetivos que debe abordar la revisión legislativa como son aumentar la disponibilidad y accesibilidad a los medicamentos en la UE, haciéndolos asequibles, mientras estimula la innovación y competitividad de la industria farmacéutica; todo un equilibrio faraónico si no se cambian las bases que sustentan el actual modelo de ID farmacéutico y que, muy probablemente, ni siquiera sea la UE el ámbito donde poder abordar una transformación real y profunda del mismo, sino que deba adoptar la de un necesario papel de interlocutor en el seno de la OMC, de donde emanaron las reglas internacionales vigentes desde 1995 por las que se aplican los derechos de propiedad intelectual a los medicamentos, cuyas directrices vienen definidas desde sus comienzos por EEUU.
Con el posicionamiento del PE adoptado el pasado mes de abril, podemos afirmar que el gran ganador, a día de hoy, sin duda, es la industria farmacéutica. Ha prevalecido, “o ha ganado la influencia”, la necesidad de mantener su competitividad por encima de reequilibrar un sistema que deja en segundo plano el Derecho Humano al Acceso a la Salud (17), el cual engloba el acceso a los medicamentos. La capacidad de influencia por parte de la industria se daba por descontado y el reparto de papeles en el ámbito político lo han jugado bien los conservadores, afín a los postulados de la industria, que han hecho suyo sin complejo alguno, y que la ponente de la directiva, la popular Pernille Weiis, no sólo ha plasmado en el texto (18), sino que ha sido capaz de influenciar en la retirada del informe de posicionamiento al respecto de STOA, Panel para el Futuro de la Ciencia y la Tecnología (STOA) del Parlamento Europeo (19), tres días después de su publicación el pasado 27 de octubre de 2023, denunciado por la Funcionaria de Transparencia Internacional (20), Hinds, por posible conflicto de intereses, al ostentar su presidencia el también popular Christian Ehler. Este informe, que recogía un análisis de los posibles escenarios del futuro sector farmacéutico en la UE, que pasaba desde su mantenimiento hasta su revisión profunda, sustentado en el conocimiento de expertos desde diferentes perspectivas, no sólo afirma la “incompatibilidad entre los derechos de propiedad intelectual y el acceso a los medicamentos” y señala la necesidad de revisar los incentivos, sino que también llegar a proponer una plataforma de investigación pública europea; propuesta recogida en una enmienda presentada al pleno del PE del pasado mes de abril por 50 eurodiputados y que desgraciadamente rechazada casi unánimemente por el pleno del PE.
Lo cierto es que, en esta ocasión, hasta la CE, que por primera vez en la historia reciente ha mantenido una posición más proclive, aunque tímida, a cuestionar el actual status quo y propiciar la limitación de los beneficios a la industria farmacéutica y condicionarlos a objetivos en salud pública, al optar por el escenario intermedio de los tres posibles que recogía el estudio de impacto precedente (10), ha salido malparada con un fuerte cuestionamiento de su propuesta con la posición del PE que, no sólo supone una perpetuación de facto a las normas vigentes, sino que las refuerzan y, además, abre la regulación de la nueva era de la medicina moderna y de su abordaje terapéutico desde su explotación por el sector privado, reforzando los derechos de propiedad intelectual, con nuevos incentivos gravosos para el sector sanitario público e incluso con una mayor usurpación de los recursos públicos, si cabe. A la transferencia de fondos públicos sin condicionalidades, que supone ya más del 40% de la inversión e ID respecto del sector privado (15), se une la colmatación de transferencia del conocimiento desde el sector público con la explotación de los datos sanitarios de los sistemas públicos de forma altruista regulado en el Reglamento 0140/2022 por el que se crea el Espacio Europeo de Datos Sanitarios (21), incluido también en el paquete de la Estrategia Farmacéutica Europea, y que supone la descapitalización del sector público al ser despojado de la capacidad de explotar el “petróleo del siglo XXI”, generado con fondos públicos, lo que merece una reflexión específica por sus consecuencias en el futuro ya inmediato.
No obstante, antes de abordar la propuesta de la CE y el posicionamiento aprobado por el PE, aunque pueda resultar repetitivo, no se puede dejar de contextualizar la revisión del paquete farmacéutico para entender los aspectos en los que se pone el foco.
En la UE, como en el mundo menos desarrollado, también se da la ecuación 90/10 (22-24), mientras en los países de mayor renta se encuentran disponibles el 90% de los medicamentos innovadores, esto sólo es así para un 10% de los mismos en los países europeos de menor riqueza, donde se introducen con un retraso medio de dos años. Como dijo Sabine Vogler, director del departamento de farmacoeconomía del Servicio Público Nacional de Austria: «Ellos [las compañías farmacéuticas] eligen lanzar primero los medicamentos en los países donde esperan obtener precios más altos, normalmente países de mayores ingresos que pueden pagar más. En los países del sur de Europa, como Portugal y Grecia, y en los de Europa del este, se proponen en una etapa posterior… en dos o tres años”.
Este decalaje entre países en el lanzamiento de los medicamentos tiene otras consecuencias. Los gobiernos de los países ricos, donde se introducen inicialmente los estos medicamentos, establecerán el llamado precio de referencia, que marca el punto de partida para el resto de los países. Sin embargo, este precio de referencia, el disponible públicamente, no será el que realmente paguen tras las negociaciones confidenciales que posteriormente realizan estos países ricos.
No obstante, el sistema no parece beneficiar a ninguno. Mientras los países menos ricos no disponen de los medicamentos, los de mayor renta pagan precios exorbitados, a pesar de las negociaciones y acuerdos confidenciales. Valga como ejemplo el caso de Humira, tratamiento para la artritis reumatoide, que motivó la demanda por parte de la Fundación Holandesa de Responsabilidad Farmacéutica contra la gran empresa farmacéutica AbbVie por beneficios excesivos al considerar que su precio ejerció presión sobre el sistema sanitario generando costes innecesarios. Entre 2004 y 2018, el sistema sanitario público holandés gastó 2.300 millones de euros en este medicamento, lo que supuso un beneficio de 1.200 millones de euros a la empresa, descontado el gasto en I+D y asumiendo un margen de beneficio del 25% (25, 26).
Una situación parecida ocurrió con el precio de Zolgensma (25, 27), un medicamento dirigido a un proceso neurodegenerativo en niños, y que suscitó el pronunciamiento del director general adjunto de la DG SANTE de la CE, Martin Seychell, en términos de “El riesgo de crear un entorno tóxico. No se puede empezar a pedir precios que no sean proporcionales al coste real del desarrollo, sólo porque la terapia resulta innovadora». Más bien, dijo, “las compañías farmacéuticas a menudo obtienen una gran cantidad de ayuda de fuentes públicas, con investigaciones e instalaciones financiadas por el estado, o esquemas fiscales favorables, por ejemplo; es muy cínico ver que algunas empresas consideran a la sociedad nada más que una fuente de ingresos», dijo. Novartis justificó el precio comparándolo con lo que costaría la terapia existente aprobada en Europa, Spinraza, también de alto precio, sin hacer alusión al coste real del desarrollo del medicamento. Sin embargo, el estudio publicado en la revista JAMA (28), que analizó 60 nuevos medicamentos aprobados por la FDA de EEUU entre 2009 y 2018, y no encontró ningún vínculo entre las inversiones estimadas en ID y el costo de esos tratamientos, como otros (29). Además, el borrador10 de documento de la CE preparado antes de la legislación señala que cuando se trata de normas que protegen los nuevos medicamentos de la competencia, «en comparaciones internacionales, la UE se considera generosa».
Estos ejemplos no son anecdóticos, sino que se han convertido en la norma tras cada nueva autorización comercial por parte de la EMA, pues muchos de los nuevos medicamentos, destinados a “necesidades no satisfechas”, suelen acogerse al Reglamento 141/2000 sobre sistema de incentivos para la ID en medicamentos huérfanos destinados a enfermedades raras (ER) o, ahora, a las denominadas terapias avanzadas, con base biotecnológica y genética en gran parte, de forma que la evolución científico-tecnológica viene perpetuando un modelo de singularidades.
Este reglamento en cuestión se incluye en la revisión del paquete legislativo farmacéutico debido a las disfunciones identificadas por la propia CE (30), pues ha dado lugar a un modelo de negocio altamente lucrativo mediante medicamentos destinados a “necesidades no satisfechas”, de definición laxa y menos requisitos probatorios, que, sin embargo, sólo ha dado alguna respuesta a menos de un 5% de las enfermedades raras a las que iba destinado. El desarrollo de la genética y la categorización de subtipos de enfermedades ha determinado que la industria identifique este reglamento como crucial para el desarrollo de la “medicina personalizada” del siglo XXI, donde el nivel de evidencia no ha sido hasta ahora un requisito importante. Un estudio realizado por el Centro Belga de Conocimientos sobre Atención Médica sobre medicamentos contra el cáncer, disciplina que con mayor frecuencia se ha acogido al reglamento, encontró que los nuevos medicamentos reembolsados en el país desde 2004 no mejoraron las tasas de supervivencia en seis de los 12 cánceres estudiados y sólo mejoraron ligeramente las tasas en los otros seis. Sin embargo, se acompañó de un incremento disparado del gasto en estos medicamentos; lo que se corrobora en otros estudios (31, 32).
Por otro lado, la revolución tecnológica también ha llegado a los hospitales, donde se ya venía realizando la investigación básica, junto a otros centros e instituciones públicas o sin ánimo de lucro, y que comienza adentrarse en el sector de las terapias avanzadas (ATMP), menos lucrativos y de menor interés para la industria farmacéutica a la fecha destinarse a poblaciones más pequeñas e incluso a pacientes concretos, sin incentivos ni un mercado tan favorable como el de los medicamentos huérfanos, por lo que su regulación no era en principio objeto de revisión. Sin embargo, los hospitales, bajo la denominada “exención hospitalaria”, han venido desarrollando las ATMP para procesos oncológicos de la sangre o inmunitarios, donde los linfocitos del propio paciente, modificados genéticamente, se convierten en su tratamiento, con resultados prometedores y con perspectivas de extensión a otras áreas como el de las ER (33). Es ahora, con el auge de la “medicina personalizada” y el auge tecnología que acelera su desarrollo cuando la industria pone el foco en esta dispensa de ID por parte de los hospitales y comienza a denunciar competencia desleal, por lo que trata de introducir su revisión en el paquete legislativo (34). En la actualidad, de los 8000 productos farmacéuticos que la industria declara estar en desarrollo en 2021, 804 se refieren ATMP, en desarrollado mayoritariamente en EEUU, con 255 Asia y 81 en la EU.
Análisis general de las propuestas:
Expuesto el contexto, antecedentes y perspectivas de futuro en la ID farmacéutica, es más fácil entender los aspectos en los que se precisaría priorizar su revisión, qué se ha propuesto y cuál ha sido su resultado, a partir de los cuales se pueden augurar su desenlace y su impacto económico y sociosanitario.
La propuesta de la CE incide fundamentalmente en varios aspectos, a destacar la disponibilidad de los medicamentos innovadores en todos los EEMM al mismo tiempo, mejorar la evidencia de la ID, sobre todo en medicamentos huérfanos, al condicionar sus incentivos hacia la mejora de la misma, así como para dar respuesta a las enfermedades menos prevalentes, a promover la ID en nuevos antimicrobianos para combatir las resistencia a los existentes, responder a la escasez o desabastecimiento de medicamentos y la introducción novedosa de normas que protejan la contaminación del medioambiente por los residuos derivados de los medicamentos en todo su proceso, desde su desarrollo a su eliminación.
Pues bien, la CE propone reducir de ocho a seis años la exclusividad de datos de las nuevas autorizaciones comerciales, permitiendo que las compañías farmacéuticas recuperen esos dos años si alcanzan determinados objetivos. En concreto, los medicamentos que tratan una “necesidad médica no satisfecha” recibirían seis meses adicionales, al igual que los medicamentos para los cuales el desarrollador realiza un ensayo clínico comparado con el tratamiento de referencia para la patología en cuestión, lo que facilitaría las negociaciones sobre el precio de los medicamentos. Los medicamentos que tratan otras enfermedades, o nuevas indicaciones terapéuticas, con un máximo de dos, obtendrían un año adicional de protección, así como si el lanzamiento de los medicamentos se produce en todos los EEMM de forma simultánea o se destina a una “alta necesidad no satisfecha”.
Se pretende por parte de la CE concretar sobre la definición de “necesidad no satisfecha” al establecer que a un medicamento se le concederá la etiqueta de necesidad insatisfecha si trata una «condición gravemente debilitante o que amenaza la vida» para la cual no existe tratamiento o cuando el tratamiento existente se considera insatisfactorio, y produce una «reducción significativa de la morbilidad o mortalidad de la enfermedad». Mientras tanto, propone una nueva categoría de “alta necesidad médica insatisfecha” que se reservaría para medicamentos dirigidos a ER para las que no existe tratamiento o el nuevo medicamento, además de tener un beneficio considerable, supone un “avance terapéutico excepcional”. No obstante, se elimina el requisito de demostrar la falta de retorno de la inversión aludiendo que nunca se ha hecho uso de este, lo que no deja de ser cuanto menos paradójico, teniendo en cuenta que ésta ha sido la principal justificación del reglamento sobre ID en ER.
No obstante, la propuesta del PE no sólo rebaja las pretensiones de la CE en cuanto a promover la evidencia científica de las autorizaciones bajo la condición de “necesidad no satisfecha”, sino que la flexibiliza al incluir los medicamentos que tienen un “impacto positivo significativo en la calidad de vida” o producen “un retraso significativo en la aparición de la enfermedad o sus complicaciones”. Por otro lado, mediante actos de ejecución, se faculta a la CE a establecer los criterios para definir «una morbilidad o mortalidad que se mantienen elevadas» y «una población de pacientes pertinente». En cuanto al periodo de exclusividad, lo establece en siete años y seis meses, un año y medio más de los seis años propuestos, y el incentivo para la “necesidades no satisfechas” vuelve de forma general a los 12 meses.
A su vez, el PE abre la asistencia sanitaria transfronteriza regulada bajo la Directiva 2011/24 como vía para que los pacientes accedan a medicamentos que podrían no estar disponibles en sus respectivos países. De esta forma se busca abrir una vía que “obligue” a todos los países, se haya o no introducido el medicamento en su sistema sanitario público, a reembolsarlos cuando sea administrado en otro país.
La CE introduce los bonos de exclusividad transferibles de un año como incentivo a la ID en nuevo “antimicrobiano prioritario”, lo que significa que tiene que mostrar un “beneficio clínico significativo” al abordar la resistencia a los antimicrobianos y tiene que ser una nueva clase de fármaco antimicrobiano, mostrar un nuevo mecanismo de acción diferente de cualquier fármaco ya autorizado o utilizar una nueva sustancia activa que pueda hacer frente a infecciones especialmente difíciles. Se establece un límite inicial de 10 bonos dentro de un período de 15 años después de su entrada en vigor debido al impacto económico que se prevé que causará en las arcas públicas, pues la industria es libre de elegir entre su cartera el medicamento al que aplicarlo y que, con toda seguridad, será a aquel por el que obtiene mayores ganancias, además de retrasar la entrada de los genéricos y biosimilares. El PE añade un sistema de recompensas por objetivos intermedios, complementado por un sistema de suscrición de contratación conjunta de carácter voluntario e insta a la CE a adoptar actos delegados que complementen el reglamento estableciendo los criterios para la concesión de recompensas por objetivos intermedios, como pagos para la conclusión de fases de desarrollo, teniendo en cuenta los costes de desarrollo de dicha fase y los costes previstos de la siguiente fase de desarrollo.
Las políticas nacionales de fijación de precios y reembolso y el tamaño de la población, entre otros factores, se señalan como el uno de los factores principales condicionan la falta de disponibilidad de los medicamentos en todos los países de la UE, sin que se mencione la falta de interés económico por parte de la industria de introducirlo en todos los países ni el alto coste de estos, aludiéndose al eufemismo de razones comerciales. El PE introducen que los titulares de autorizaciones de comercialización no estarán, finalmente, obligados a comercializar un medicamento en todos los EEMM, sino que sólo deben presentar una solicitud de fijación de precios y reembolsos en los EEMM, previa petición por parte de éstos, procediéndose a la negociación cuando proceda. Además, el titular de la autorización de comercialización de un medicamento declarado huérfano o de un medicamento de terapia avanzada podrá optar por obviar este requisito en los EEMM en los que no se haya identificado el grupo de pacientes pertinente. También se faculta a la CE para establecer otras excepciones mediante actos delegados.
En lo referente a la asequibilidad de los medicamentos se limita a señalar la oportunidad de las compras conjuntas, incluido los acuerdos de suscripción previos similares a los realizados durante la pandemia por el COVID 19 para la adquisición de vacunas. El PE insta a que la CE publique orientaciones sobre la mejor manera de aplicar los criterios de «oferta económicamente más ventajosa» en la contratación pública con el objetivo de garantizar la mejor relación calidad-precio, en lugar de examinar únicamente los criterios del precio más bajo. Ninguna mención en la propuesta de la CE ni por parte del PE sobre la necesidad de basar los precios en base a los costes reales de desarrollo de los medicamentos.
Se renuncia a una regulación uniforme de las licencias obligatorias en la UE, con normas comunes para todos los EEMM, que den seguridad jurídica a los mismos y permitan ser implementadas en la práctica, sino que las deja sujeta a las reglas internacionales suscritas, limitadas a situaciones de emergencia en salud y cuyo ámbito de aplicación sólo sería el EEMM solicitante. Por todo ello, el único aspecto innovador parece ser que es su restricción a situaciones de emergencia, cerrando la puerta a la facultad recogida en la Declaración de Doha de interpretar y establecer los motivos de salud pública por las que se puede conceder una licencia obligatoria. Es más, puede resultar contradictorio y chocante que se limite o beneficie exclusivamente el país solicitante cuando el régimen de agotamiento de los derechos de propiedad intelectual en la UE es regional, es decir, que afecta la Unión en su conjunto. El PE no mejora la propuesta.
En cuanto a la transparencia, como novedad, cabe destacar la incorporación por el PE de un portal web donde figuren todos los registros nacionales de transferencias de valor a las personas facultadas para prescribir medicamentos.
El PE recupera la posibilidad de la dispensa de estudio pediátricos, cuya eliminación se propone en el texto de la CE y que se ha identificado como un obstáculo crucial en el desarrollo de medicamentos destinados a los niños al obviar la obligación por parte de la industria de llevar a cabo los estudios en esta población, una vez de los medicamentos aprobados para la población adulta.
El PE, tras un primer intento de eliminar la exención hospitalaria, no objeto de modificación inicialmente por parte de la CE, la deja vigente, aunque introduce las limitaciones apuntadas por la industria (26). Se incorpora su carácter excepcional y se refuerzan sus condicionamientos a un uso no rutinario, dirigido a un solo paciente con necesidades especiales, en ausencia de otro tratamiento, incluso si sólo se encuentra en fase de investigación en un ensayo clínico, por un periodo de 12 meses y sujeto a su autorización centralizada, más allá de la armonización de requisitos sobre datos y estudios probatorios y de seguimiento público, todo lo cual será desarrollado posteriormente mediante actos delegados por la propia CE.
Para hacer frente al desabastecimiento de medicamentos, se establece la obligación de información por parte de las empresas sobre productos en riesgo de desabastecimiento 6 meses antes y medidas de aprovisionamiento y se encomienda la realización de una lista de medicamentos esenciales por la CE. Además, señala la oportunidad de estudiar medidas para promover la fabricación de medicamentos prioritarios a nivel de la UE, mediante los incentivos necesarios, y que se presentarían en un futuro, pero no se detalla nada más al respecto y menos aún sobre la puesta en marcha de una plataforma pública de ID a nivel europeo, rechazado expresamente por el PE. Éste, a su vez, llega más lejos y renuncia a invocar y desarrollar la obligación de servicio público de los medicamentos y de sus desarrolladores recogida en el artículo 81 de la Directiva 2001/83 al descafeinar la “obligación de servicio público: la obligación de velar permanentemente por una provisión de medicamentos suficiente”, sin más exigencias a los titulares de la autorizaciones comerciales.
En cuanto a la contribución pública en la ID de los medicamentos, la CE establece la obligación de hacer público estas ayudas directas, a lo que el PE incorpora también las de carácter indirecto, pudiendo caber la dispensa cuando se trate de productos procedentes de su adquisición de otras compañías y “no sea de lo posible obtener la información” sobre la financiación recibida. Sin embargo, nada se recoge por la CE ni por el PE sobre condiciones dirigidas al retorno de la financiación pública mediante precios asequibles o derechos de propiedad intelectual compartidos.
En lo referente a los estudios y la exigencia de evidencia científica necesaria para la autorización comercial, se abre la vía a fundamentarla en base a los datos generados mediante métodos in silico, como la modelización y simulación computacionales, y la inteligencia artificial, lo que reducirá la duración de los estudios y sus costos. Esto supone un primer paso hacia la evolución de los clásicos ensayos clínicos a otros modelos de estudios, lo que puede acelerar los resultados, pero que al obviar la necesidad de la trasparencia de los costes de desarrollo de los medicamentos no es de esperar que redunde en un menor precio de estos.
Además, se abre paso a nuevas normas sobre los ensayos y estudios para la autorización de los medicamentos y tecnologías innovadoras. Como primera iniciativa, se incorporan los denominados Espacios Controlados de Pruebas “cuando no sea posible desarrollar el medicamento o la categoría de medicamentos conforme a los requisitos aplicables, permitiendo un cierto grado de flexibilidad en relación con las pruebas de medicamentos innovadores”.
Otras propuestas en cuanto a los medios para obtener la evidencia científica y el nivel exigido son las relativas a las autorizaciones comerciales bajo procedimientos de evaluación acelerados “para las modificaciones que revistan un gran interés desde el punto de vista de la salud pública” o la eliminación de los tres comités especializados de evaluación, pasando a sólo dos: uno para evaluar si un medicamento cumple con los estándares del mercado (CHMP) y el otro para revisar cualquier problema de seguridad (PRAC).
El PE introduce la encomienda a la CE de elaboración de un Informe del Sistema de Notificación de Acceso a los cinco años desde la entrada en vigor de la directiva relativo a las autorizaciones comerciales y decidirá entonces si es oportuno extenderlo a otros ámbitos tos como la fijación de precios y reembolsos. De esta manera, se evidencia que la base de datos voluntaria sobre precios de los medicamentos, EURIPID, seguirá siendo de acceso exclusivo para los EEMM. También encomienda a la CE, en colaboración con los EEMM, a desarrollar indicadores para medir el acceso a los medicamentos en la UE, con una periodicidad de cinco años, aunque con un primer informe al final del segundo año desde la entrada en vigor de la Directiva, lo que parece que pretende hacer coincidir con la primera evaluación prevista del Pilar Social Europeo que ya recoge el objetivo de establecer estos indicadores y que se ha reducido básicamente a la recogida de las “necesidades no satisfecha en medicamentos prescritos autodeclaradas por los pacientes por razones económicas” y que ya recoge Eurostat para 2014 y 2019 en la Encuesta de Salud Europea (35), con una periodicidad de cada cinco años desde la última realizada. Por ello, es poco esperable que se trate de un informe transparente y exhaustivo sobre la situación real del acceso a los medicamentos en la UE.
No se establece un marco específico de fomento de los medicamentos genéricos y biosimilares. Además, el PE introduce una nueva tipología de medicamentos denominados híbridos, para aquellos medicamentos genéricos o biosimilares que suponen una cambio de dosis, vía de administración o combinación con otras sustancias activas, para lo que la Agencia del Medicamento debe adoptar un marco con las directrices sobre los ensayos y estudios clínicos adecuados para la autorización de comercialización de éstos cuando exista un medicamento de referencia, no siendo necesario en el caso de que no se dé esta circunstancia y se disponga de un uso médico bien establecido en la UE para el mismo uso terapéutico y la misma vía de administración y durante, al menos, diez años, con una eficacia reconocida y un nivel aceptable de seguridad. No queda claro el objetivo de esta propuesta, pudiendo suponer una reducción del ámbito de uso de los medicamentos genéricos y biosimilares que, por otro lado, choca con la intención recogida en la propuesta de promover las reformulaciones de los medicamentos.
Cabe resaltar la novedad del cambio introducido por el PE en el cambio de consideración de las sustancias homeopáticas de medicamentos a productos homeopáticos, además de solicitar una evaluación en un periodo de dos años desde la entrada en vigor de la Directiva de la pertinencia de un marco regulador de estos productos, en particular de los aspectos de salud pública y protección del medioambiente.
Con lo expuesto, parece quedar claro que las esperanzas puestas en la revisión de la legislación farmacéutica no sólo no darán respuesta a los retos sociales del acceso a los medicamentos y la contribución a la sostenibilidad de los sistemas sanitarios públicos, sino más bien pueden incidir en todo lo contrario. El status quo, de entrada, se mantiene, incluso se balancea aún más hacia la competitividad de la industria farmacéutica.
La próxima legislatura, el PE, según el resultado de las elecciones de junio, deberá decidir si continua con el posicionamiento adoptado y queda por ver también la posición del Consejo cuando se inicien las negociaciones en trílogos (Comisión Europea, Parlamento y Consejo). Es por ello que todos pueden estar contentos y, aunque es la industria farmacéutica la verdadera ganadora de este primer envite, queda la esperanza de que la satisfacción de evitar un mal mayor se pueda convertir en un mejor y más equilibrado resultado para la ciudadanía europea, para los pacientes y para los sistemas de salud públicos.
Referencias
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2.Commission proposal for the Pharmaceutical Directive
3.Reglamento: https://www.europarl.europa.eu/doceo/document/TA-9-2024-0221_ES.pdf
4.Directiva: https://www.europarl.europa.eu/doceo/document/TA-9-2024-0220_ES.pdf
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7. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10396037/
8. Resolución del Parlamento Europeo, de 2 de marzo de 2017, sobre las opciones de la Unión para mejorar el acceso a los medicamentos (2016/2057(INI)). https://www.europarl.europa.eu/doceo/document/TA-8-2017-0061_ES.html
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33.La investigación pública rebaja de 330.000 euros a 65.000 el coste de la terapia celular. https://www.lavanguardia.com/vida/20190510/462146593022/car-t-clinic-terapia-leucemia- medicamento.html
34.Reform of the EU General Pharmaceutical LegislationJoint Position Paper on the Hospital Exemption Scheme for ATMPs. EFPIA, 13 de julio de 2023.
35.European Health Interview Survey (EHIS wave 2)- Methodological manual. ISBN 978-92-79-29424-2. ISSN 1977-0375.