AUTORA: Soledad Cabezón Ruiz. Médica especialista en Cardiología, experta en gestión de servicios sanitarios y promoción de la salud, exdiputada de las Cortes Generales y del Parlamento Europeo.

Revista Nº 21 Mayo 2023

El pasado mes de abril, la Comisión Europea (CE) presentó el paquete legislativo ^{(1, 2)} que revisa la legislación farmacéutica mediante la propuesta de una nueva directiva que revisa la Directiva 2001/83/EC y el Reglamento 726/2004, lo que incluye la revisión del Reglamento 141/2000 sobre medicamentos huérfanos (MH) y el Reglamento 1901/2006 sobre medicamentos pediátricos, y pretende reforzar el sistema de farmacovigilancia, dejando fuera la revisión de la Directiva 89/105 sobre transparencia en los procedimientos de fijación precios y sistemas de reembolso.

El debate sobre la necesidad de esta revisión ha sido largo, con no pocas resistencias por parte de las autoridades europeas y la propia FDA a éstas, pero la evidencia de los hechos, la falta de acceso a los medicamentos, cuyos precios han ido creciendo de forma desorbitada en las últimas décadas, recodemos el precio del sofosbuvir para la curación de la hepatitis C en 2014 ⁽³⁾, dando lugar a una factura farmacéutica que ha pasado de amenazar a arrodillar al sistema sanitario público; lo que unido a la pandemia por la Covid-19, que ha acabado con la vida de millones de personas en meses, ha permitido centrar la atención en los sistemas de salud haciendo inaplazable el debate sobre el sistema farmacéutico, más concretamente sobre el acceso a los medicamentos.

Lo cierto es que, aunque el derecho a la salud, y con ello el acceso a los medicamentos, es un derecho humano reconocido en la Declaración Universal de Derechos Humanos y en el Pacto Internacional de Derechos Económicos, Sociales y Culturales, ratificado por los Estados Miembros (EEMM) de la UE, y el artículo 35 de la Carta de los Derechos Fundamentales reconoce el derecho a la protección de la salud y establece que todas las políticas y acciones de la Unión garantizarán un alto nivel de protección de la salud humana, a su vez plasmado el artículo 168 del Tratado de Funcionamiento de la UE (TFUE), de facto, la concepción del medicamento como mercancía, al prevalecer el derecho fundamental a la protección de la propiedad intelectual (artículo 17 de la Carta de los Derechos Fundamentales) ha prevalecido, alejándolo de la concepción de un bien público o social.

El actual sistema de los medicamentos tiene sus comienzos en la década de los setenta para garantizar la seguridad de los pacientes tras los daños ocasionados por el desastre de la talidomida, determinante para la puesta en marcha del sistema de farmacovigilancia europeo. Por otro lado, se impulsa la armonización de las reglas del sistema de medicamento con su integración en el mercado único, por lo que el medicamento queda sujeto a la consideración de mercancía, afianzado en los noventa tras su inclusión en el sistema de patentes por la Organización Mundial del Comercio.

Como consecuencia, hoy en día, la industria farmacéutica europea es el sector europeo más competitivo, con un margen de beneficios de casi 110 billones de euros, con un margen de beneficios de, al menos, un 20%, muy superior al resto de sectores ⁽⁴⁾. Sin embargo, la factura farmacéutica ha devenido en una amenaza para la sostenibilidad de los sistemas sanitarios públicos al suponer el 20% del gasto en salud y hasta el 1,5% del PIB de la UE ⁽⁵⁾.

Si consideramos que el fin último de la propiedad intelectual es social al pretender estimular la investigación mediante la garantía de retorno del a inversión económica, esto queda pervertido cuando se convierte en una amenaza para la propia salud atacando la sostenibilidad de los sistemas sanitarios; máxime cuando ni siquiera se cubren las necesidades farmacológicas, como ocurre con las enfermedades raras, los medicamentos pediátricos o la resistencia antimicrobiana, justificando la introducción de nuevos incentivos adicionales a la investigación que han ido abultando aún más la factura farmacéutica.

El Reglamento 141/2000 sobre MH ha supuesto, en gran parte, la fuente del crecimiento rápido del gasto en productos farmacéuticos tanto en la UE como en EE.UU, pasando de un 6% del total de las ventas en 2000 al 16% en 2016 y al 21% en 2021. Sin embargo, lo cierto es que, aunque las empresas a menudo explican el aumento de los precios de los medicamentos innovadores se debe al aumento de los costos de I+D y las poblaciones objetivo-pequeñas, el coste por medicamento huérfano es en un 92% cierto de los casos la mitad que el de un medicamento no huérfano ⁽⁴⁾.

Especialmente preocupante se hace el escenario cuando los medicamentos contra el cáncer se acogen mayoritariamente a este reglamento como estrategia de negocio altamente lucrativa y rápida, mientras aumenta la incidencia de esta enfermedad o la resistencia antimicrobiana se convierte en la nueva gran amenaza sanitaria cuando en los últimos 40 años solo se ha desarrollado una nueva clase de antibióticos, lo que causa el fallecimiento de, al menos, 25 000 personas al año en la UE por infecciones causadas por bacterias resistentes y un coste de 1.500 millones de euros. Se calcula que se podrían alcanzar en 2050 los 10 millones de muertes al año en todo el mundo por esta causa.

No faltan evidencias de que el sistema falla cuando el nuevo fármaco para el tratamiento de la fibrosis quística se fija en EEUU en 300,000 dólares ⁽⁶⁾ o cuando el exceso de beneficio con las vacunas contra la Covid-19 ha sido en torno a 80-82.000 millones de euros respecto a 7000 MM que deberían haber costado, respaldado de una importante inversión pública, sin evitar un exceso de mortalidad en el mundo de 18 millones de personas, incluido 2,5 millones de personas en los países ricos.

Pues bien, el paquete legislativo de la CE es una oportunidad y esperanza para un necesario cambio de modelo farmacéutico, pero se queda muy corto y, si es para 20 años, es obligada una mayor ambición. El preámbulo está lleno de buenas intenciones y reconoce muchos de los fallos del sistema, pero el contenido del articulado son meros retoques de la legislación vigente. Si bien parece que asume como guión el informe del Parlamento Europeo (PE) de 2017 sobre “Medidas para mejorar el acceso a los medicamentos en la UE” ⁽⁷⁾, lo cierto es que lo hace “de puntillas”, sin un compromiso claro con las medidas propuestas, a las que descafeína. El propio documento de posicionamiento del PE sobre la comunicación de la Estrategia Farmacéutica ⁽⁸⁾ va más allá de lo presentando por la CE, que parece tibia y temerosa de una industria que no quiere ceder posiciones.

Esta falta de ambición se vislumbra desde la base legislativa en la que se fundamenta el paquete, pues, aunque se introduce el artículo 168, lo hace de su párrafo 4c, sobre eficacia seguridad y calidad de los medicamentos, pero no sobre el párrafo 1, obviando que todas las acciones de la CE deben dirigirse a garantizar una alta protección de la salud. A su vez, se fundamenta en el art. 114 del TFUE sobre funcionamiento del mercado interior, pero solo de su apartado 1, obviando el 3 que establece, de nuevo, que las propuestas legislativas en el ámbito de la salud deben partir de un nivel de protección elevado. Es por ello, que desde el punto de vista jurídico pareciese que el acceso a la salud, a los medicamentos, más allá de que sean seguros, menos sobre su eficacia y calidad, vuelve a quedar relegado a un segundo plano prevaleciendo la concepción del medicamento como mercancía o mero producto, alejándolo de nuevo del bien social o público del que se trata.

La CE reconoce en la propuesta que el objetivo de garantizar la calidad, la seguridad y la eficacia de los medicamentos se logró en la mayor medida posible, mientras que el acceso de los pacientes a los medicamentos en todos los EEMM solo se logró de forma limitada. Y es cierto que se identifican y reconocen las lagunas del sistema del medicamento vigente: la falta de acceso a los medicamentos, su disponibilidad, la falta de alineación de la investigación con las necesidades o el desabastecimiento, así como, en parte, sus causas, ya sean la falta de transparencia, el interés de la industria sólo por los sectores altamente lucrativos o los altos precios de los medicamentos innovadores acogidos a los diferentes sistemas de incentivos públicos. Sin embargo, de forma resumida, podríamos decir, que las propuestas no sólo son insuficientes, sino que vienen a mantener un status quo entre los gastos de la administración pública y la industria farmacéutica con el único supuesto beneficio de un ligero incremento en el número de nuevas moléculas y del porcentaje de acceso a medicamentos innovadores.

La propuesta legislativa se ha basado en la elección entre tres escenarios en lo referente a los periodos de protección de la propiedad intelectual y de exclusividad ⁽⁴⁾, del que ha elegido el que ha considerado más equilibrado entre el sector público y el sector privado. En resumen, entre una opción A en la que se añaden nuevos incentivos a los existentes, alargando los periodos de exclusividad e introduciendo bonos de transferencia de exclusividad que incentiven la investigación en nuevos antibióticos o en altas necesidades no cubiertas, una opción B que establece obligaciones como demostrar la ausencia de retorno económico, la investigación en AMR, información de fondos públicos o de desabastecimiento, mientras que propone la derogación de los incentivos existentes en el caso de MH y pediátricos, y una opción C que introduce incentivos variables y condicionados. La opción elegida por la CE en todos los casos ha sido la C. No se ha estudiado un escenario de opción B que se implementase con investigación pública.

La CE estima que la opción C mejoraría el acceso a los medicamentos innovadores entre un 8 y un 15%, así como la alineación de la investigación con las necesidades no cubiertas (tabla 1). De las 30-40 autorizaciones anuales de medicamentos con nuevas sustancias se paría a 50-60 en los próximos 15 años. El exceso de gasto por parte del sector público que pueden suponer los incentivos a la I+D en AMR de entre 326 y 408 millones de euros adicionales para la investigación en antibióticos se compensaría con los ahorros hospitalarios, de tratamiento y otros indirectos como una menor pérdida de la productividad.

Para el caso de los MH, teniendo en cuenta que desde el año 2000 que entra en vigor el Reglamento 141/2000 sobre MH se han aprobado unos 200 MH, una media de 10 al año, y se espera que los cambios a introducir por la opción C los incremente a 25 al año, lo que supone un incremento del 60%, los beneficios de la industria originaria compensarían las pérdidas estimadas, mientras que el gasto farmacéutico se vería incrementado en la misma proporción. En cuanto a la calidad de la investigación en este sector, altamente cuestionado, se estima que de los nuevos MH aprobados al año, sólo 1 o 2 estarían dirigidos a altas necesidades no cubiertas (tabla 2).

En definitiva, la opción C elegida, en líneas generales arroja resultados que vienen a mantener el estatus quo en términos de beneficios globales para la industria y gasto farmacéutico para el sector público con limitadas mejora en el acceso y disponibilidad a los medicamentos.

Tabla 1. Balance económico según opción en el sector farmacéutico general.

                               Sector público  Industria originario        Industria Genéricos

Opción A             -1470 M                               +1294    M                           -216 M

Opción B             +2541 M                              -2812 M                                              +367 M

Opción C             -571 M*                              +298 M                                -82 M

+ Beneficio; -pérdida

*Con una mejoría del acceso del 15% se estima sobre coste de 571 M de euros y si es del 8% un beneficio de 377 M.

Tabla 2. Balance económico según opción en sector de Medicamentos Huérfanos.

                               Sector público Industria Originario       Industria genérico

Opción A             -538 M                 +279 M                                -59 M

Opción B             +1181 M                              -1199 M                                              +164 M

Opción C             +662 M                -640 M                                 +88 M

+Beneficio; -Pérdida

No obstante, las cifras arrojadas representan un porcentaje mínimo respecto a los beneficios globales de la industria farmacéutica y la factura farmacéutica pública, por lo que ni la actual competitividad de la industria farmacéutica se vería lastrada, como ésta manifiesta, ni garantizada la sostenibilidad de los sistemas sanitarios, pues se trata de porcentajes inferiores al 1% de la factura farmacéutica europea y a los beneficios de la industria farmacéutica de 110 billones de euros al año ⁽⁴⁾.

Más allá de la revisión de los periodos de protección y de exclusividad, se establecen otras medidas que buscan mejorar el acceso a los medicamentos de impacto limitado, al mismo tiempo que se echan en falta muchas otras recogidas en el informe del PE sobre medidas para mejorar el acceso a los medicamentos en la UE de 2017 como:

• No solo no se hace una revisión de la definición de enfermedad huérfana o adecuada de necesidad no cubierta, sino que se introduce una nueva definición de alta necesidad no cubierta y, además, se elimina del reglamento sobre MH la condición de designación huérfana debido a la falta de retorno económico, lo que debiere ser la justificación principal del establecimiento de incentivos a la investigación en este ámbito. Además, cuando se introduce nuevos incentivos “ante la falta de retorno económico” no se establecen los mecanismos para de su medición, lo que requiere irremediablemente de la transparencia de costos.

• Sobre desabastecimientos no se aplica el artículo 81 de la Directiva 2001/83/CE sobre la obligación el mantenimiento de un suministro apropiado y continuo de medicamentos, por medio de una denominada obligación de servicio público, sino que se limita a solicitar información y realizar registros o listas de medicamentos esenciales. Desde 2008 a 2019 se ha pasado de unos pocos casos desabastecimiento a 140004.

• Sobre el establecimiento de precios se escuda en la competencia de los EEMM, sin que se retome la revisión de la Directiva 89/105/CEE sobre transparencia en los procedimientos de establecimiento de precios y sistemas de reembolso, obviándose la necesidad de conocer el coste de la investigación, una definición de precios excesivos en vistas a los apartados 249 y 250 de la sentencia del Tribunal de Justicia de 14 de febrero de 1978 en el asunto 27/76, el de abuso de posición dominante según el art. 101 y 102 del TFEU o se establezcan mecanismos que eviten el establecimiento de precios en base al valor establecido por la industria dirigidos a la maximización de los precios.

• La transparencia en el establecimiento de los precios es irrenunciable en el debate del acceso a los medicamentos. Un 17% de gasto en investigación respecto a las ganancias de la industria farmacéutica9 no puede justificar el sistema de establecimiento de precios máximos basado en un modelo de patentes que supuestamente se justifica en recuperar la inversión e incentivar así la investigación, la cual ni es accesible ni de calidad en muchos casos.

• Nada se establece sobre la necesidad de mejorar la calidad de la investigación desincentivando meetoo y evergreening, la necesidad de evaluar del valor terapéutico añadido con estudios comparados como requisito obligatorio o el cumplimiento estricto de los criterios patentabilidad de novedad, actividad inventiva y aplicabilidad industrial establecidos en el Convenio sobre Concesión de Patentes Europeas.

• Sobre el retorno de la inversión pública se limita a exigir que se publiquen los fondos públicos directos recibidos, sin condicionalidades. En 2016, los EEMM destinaron 11 300 millones de euros para I+D relacionada con la salud, excluidos la mayoría de los incentivos fiscales y 28 la financiación de I+D de la educación superior y corporaciones de propiedad pública, mientras la industria declara 37 billones ⁽⁴⁾.

• Se obvia la necesidad de un sistema público de investigación europeo en necesidades no cubiertas, que recoge en su recomendación 59 el informe del PE de 2017.

• Evita desarrollar, armonizar y establecer criterios claros de uso de las flexibilidades de los ADIPC más allá de licencias obligatorias en casos muy excepcionales de amenazas para la salud pública.

• No se establecen medidas que desincentiven el marketing y se promueva el uso racional del medicamento.

• No se elimina la dispensa de los planes de investigación pediátrica.

• No se establece un marco seguro que incentive la introducción de genéricos en base a la aplicación de los artículos 101 y 102 del TFEU sobre competencia. Más allá de los litigios con el sector de los originarios que dificultan su entrada en el mercado, hay que resaltar que entre 2002 y 2020 el mercado de los genéricos en la UE sólo se incrementó de un 13 a un 16%4.

• Desde luego, el acceso a los medicamentos no se puede mejorar si no se puede medir y seguir. Se precisa de indicadores objetivos y concretos entre los que se encuentren las necesidades no cubiertas manifestadas por la ciudadanía en base a criterios económicos y otros y disponibilidad por los profesionales sanitarios.

• Se renuncia a medidas que limiten el copago farmacéutico; de un 28 y 30% en Alemania y Francia, mientras que es de un 60 a 70% en Polonia y Bulgaria10.

En conclusión, esta propuesta legislativa no supone cambio sustancial alguno en el sistema farmacéutico. El Parlamento Europeo tiene la obligación de revisarla y comprometerse con la ciudadanía europea que tiene la salud como uno de los valores más importantes. Desde luego, la competitividad de la industria farmacéutica no puede justificarse a costa de la vida de las personas. Este modelo farmacéutico es inasumible en términos éticos y en términos económicos nada hace pensar que no se deba pueda rediseñar un modelo competitivo justo en términos de calidad en el que todos puedan ganar.  

Referencias

1. Proposal for a Directive of the European Parliament and of the Council on the Union code relating to medicinal products for human use, and repealing Directive 2001/83/EC and Directive 2009/35/EC

• REGULATION OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL laying down Union procedures for the authorisation and supervision of medicinal products for human use and establishing rules governing the European Medicines Agency, amending Regulation (EC) No 1394/2007 and Regulation (EU) No 536/2014 and repealing Regulation (EC) No 726/2004, Regulation (EC) No 141/2000 and Regulation (EC) No 1901/2006.

• https://cadenaser.com/ser/2014/05/29/sociedad/1401329608_850215.html

• COMMISSION STAFF WORKING DOCUMENT IMPACT ASSESSMENT REPORT. SWD (2023) 192 final. Proposal for a Directive of the European Parliament and of the Council on the Union code relating to medicinal products for human use, and repealing Directive 2001/83/EC and Directive 2009/35/EC and  REGULATION OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL laying down Union procedures for the authorisation and supervision of medicinal products for human use and establishing rules governing the European Medicines Agency, amending Regulation (EC) No 1394/2007 and Regulation (EU) No 536/2014 and repealing Regulation (EC) No 726/2004, Regulation (EC) No 141/2000 and Regulation (EC) No 1901/2006

• https://ec.europa.eu/eurostat/web/health/data/database

• Kaition Mara. El derecho a respirar tiene prioridad sobre las ganancias de la empresa: las familias de pacientes con fibrosis quística buscan acceso a un medicamento que les salve la vida ante la intransigencia de la empresa. Medicines Law & Policy, 28-02-2023.

• Informe sobre las opciones de la Unión para mejorar el acceso a los medicamentos (2016/2057(INI)).

• INFORME sobre una estrategia farmacéutica para Europa (2021/2013(INI))

• Phamaceutical Sector Inquiry. Final Report. EC, 2009.

1. Eurostat and World Health Organization (2017), A System of Health Accounts 2011: Revised edition, OECD Publishing, Paris. http://dx.doi.org/10.1787/9789264270985-en).